海南日報訊(海南日報全媒體記者 陳子儀)近日，全球首個且唯一獲批用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥(Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD)的創(chuàng)新藥物奧立撲酶α(Olipudase alfa)落地上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(以下簡稱瑞金海南醫(yī)院)，用于治療A/B型或B型酸性鞘磷脂酶缺乏癥兒童和成人患者的非中樞神經系統(tǒng)癥狀，如肝脾腫大、呼吸困難、肺炎、疼痛、嘔吐、進食困難等。
酸性鞘磷脂酶缺乏癥是一種極罕見且危及生命的遺傳代謝疾病，屬于溶酶體貯積癥的一種。酸性鞘磷脂酶缺乏癥患者在中國缺少特異性治療，以對癥和支持治療為主，面臨“無藥可用”的困境。
奧立撲酶α是全球首個也是唯一獲批的針對酸性鞘磷脂酶缺乏癥的突破性酶替代治療(ERT)，該藥物通過替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶，從而減少肝、脾和肺中的鞘磷脂累積，有效改善酸性鞘磷脂酶缺乏癥患者的非中樞神經系統(tǒng)癥狀，延緩疾病進展，提升患者生活質量。
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